从70万降到3.3万! “灵魂砍价”救命药在邯郸首次使用

　　电影《我不是药神》里有一句台词：“人间最高贵的善良，是对生命的致敬。”“灵魂砍价”就是这样的一种善良，它的背后是人民情怀，是使命担当，也是对民生关切的回应，而这些共同构成了治病救人的“良方”，守护着每一个人的生命健康。

　　“感谢医生！我的孩子有救了……”

　　3月20日，邯郸市一位脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，在邯郸市第一医院成功完成鞘注。这是曾被称为“天价药”的诺西那生钠注射液降价并进入医保目录后，在邯郸注射的首针。

　　这一针从70万元降至3.3万元的救命药，为邯郸市SMA患者的命运打开了人生春色。

　　“天价药”的“灵魂砍价”

　　“来，宝贝，看着大姨，能把胳膊抬起来吗？对，能抬多高就抬多高。好的！宝贝真棒！”3月23日，记者走进市第一医院儿一科病房，儿一科主任刘俊英正在对病房中10岁的SMA患儿妍妍（化名）进行运动功能检查。

　　刘俊英告诉记者，妍妍已经是第一医院接收的第三位SMA患者了，前两位患儿已经成功注射并顺利出院，下个月医院还会为三位患儿进行注射。

　　脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种会导致肌肉无力和萎缩的罕见病，分为SMA-I型（0—6月发病）、Ⅱ型（6—18月发病）、Ⅲ型（18月后的儿童期发病）和Ⅳ型（成年发病），如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁，脊髓性肌萎缩症位居2岁以下致死性遗传病的首位，被纳入国家第一批罕见病目录。而Ⅱ至Ⅳ型也会随着时间的推移开始肌肉功能退化，逐渐不能独立坐卧和行走，并且越来越严重，最终会因为呼吸困难而去世。

　　诺西那生钠注射液是治疗该病的特效药，于2016年12月在美国获批上市，2019年10月在中国大陆上市，但当时价格高昂，近70万元一针，按首年注射6针、之后每年3针且终身用药来看，绝大多数家庭根本无法承受。

　　2021年12月3日，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，诺西那生钠等7种罕见病药品被正式纳入医保。经过“灵魂砍价”的诺西那生钠价格从原先的近70万元一针降到了3.3万元一针。再通过医保报销、补充商业险、医疗救助等方式，实际上患儿家庭首针自费费用仅需1.2万元，从第二针开始每一针自费仅需6000元左右，这无疑是广大SMA患儿的福音。

　　谈起SMA病症及“天价药”的“灵魂砍价”，刘俊英显得十分激动，她眼眶发红地说，“作为一名医生，在我近30年的从医生涯中，我见到了近20位脊髓性肌萎缩症患儿，每一位患儿都令我印象深刻。从最开始的无药可医，到之后的有药没钱，再到现如今能够为患儿打出邯郸第一针诺西那生钠注射液。在那一刻，我的心情是无比激动的，这种情感，是绝不亚于患者家属的。”

　　不放弃每一个小群体

　　“我要打针，这样才能走路。以后去公园，我就能自己走了。”在住院期间，10岁的妍妍总是与爸爸妈妈一起期盼着未来的生活。妍妍妈妈告诉记者，她早在妍妍六七个月的时候就发现了妍妍和其他孩子不同，妍妍爬行的时候，腿总是使不上力，等孩子越来越大，这种情况便愈加明显了。自己和孩子父亲带妍妍去了石家庄的医院、北京的医院，但都是无功而返，有的医生甚至委婉地表示，“让孩子吃点自己爱吃的东西吧。”

　　“那时候死的心都有了，看着孩子的身体一天天差下去，就像看着孩子在一步步远离我们。”妍妍妈妈说。

　　2019年，诺西那生钠注射液在中国获批上市，但一支5毫升的诺西那生钠定价近70万元，患者每年需多次注射，且终身用药，对于普通家庭来说，这仍然是一个天文数字。

　　“一年好几百万，哪怕是砸锅卖铁，也支付不起啊。每天看着孩子功能退化，从不能行走、不能坐立，到连一个苹果都拿不起来，当妈妈的心里难受、愧疚啊，感觉我的孩子随时就会离开我。”回想起求医历程，妍妍妈妈一度哽咽。

　　直到得知诺西那生钠被纳入医保药品目录的那一刻，SMA患者家庭才重燃希望。“当时，我们的病友群里就像过年一样，每一个父母都激动到落泪，尤其是‘国谈’（国家医保谈判）的时候，工作人员说不应该放弃每一个小群体，真的热泪盈眶。”妍妍妈妈激动地说。

　　患儿家属推着我们向前走

　　“三月初，我接到多个SMA患儿家属的电话，迫切地要求在第一医院治疗，注射诺西那生钠”，刘俊英告诉记者，她从患儿家属口中了解到，SMA患儿家属们有一个共同的微信群，群中发布了河北省有四家医院能够为患者注射诺西那生钠，并附带了医生的联系方式，其中便有邯郸市第一医院及刘俊英的名字。

　　“其实那时候，消息的真假已经不重要，因为看到患儿家属们迫切的心情和对我们医院的信赖，我们是真的想为这些家庭和孩子做点什么。每一位病人，都不应该被抛弃，不是吗？”刘俊英说，她十分感谢那些患儿家属能够找到儿一科，能够找到她，感谢家长的信任，“我甚至感觉，是这些患儿家属在推着我们向前走。”

　　在获知邯郸有SMA患儿需要治疗后，儿一科科室便第一时间向院内提出申请临采，第一医院院领导在了解情况后短短几分钟内便通过了临采申请书，“我们必须全力以赴，为患者提供最好的医疗条件！”紧接着，药剂科通过绿色通道快速临时采购药品。仅72小时，第一医院便完成了采集药品、运输药品、取得药品的全过程。

　　“我们是周二电话联系刘医生的，没想到仅短短三天的时间便拿到了之前想都不敢想的药。更让我们惊喜的是，周六住院，周日便进行了注射，周一便正常出院。现在我家孩子已经去上学了。这种中国速度，这种邯郸力量是我原来想都不敢想的啊！”SMA患者方方（化名）的妈妈喜极而泣地对记者说。

　　据了解，因患有SMA的病人病症轻重程度不同，对患儿进行注射前的全面检查是必不可少的，这一步可以帮助医生全方位了解患儿身体情况以便选择不同的注射方式。同时，可以通过每一次的运动功能评估，详细地记录下患儿治疗后的效果。

　　为了更好地帮助这些孩子，市第一医院特别组建了SMA多学科团队，从不同科室抽取“尖子”医生全方位对SMA患儿进行注射前检查、评估及注射后效果评估等工作。“我们要让最专业的人，干最专业的事，保证治疗效果达到最优。”刘俊英告诉记者，鞘内注射5毫升的诺西那生钠注射液，整个操作过程仅用20多分钟，但却有七八位大夫参与到了注射治疗的过程中，负责注射的管床医生郭金明心细、手稳，操作技术经验丰富；还有一位医生负责和患儿说话，分散患儿注意力，降低患儿的紧张心态。而这所有的准备都是为了保证万无一失，保障达到最好的治疗效果。

　　刘俊英说，3月20日早8点，我们在病房内为方方注射，当注射顺利完成后，我透过病房门上的小玻璃窗对门外焦急等待的方方妈妈比了一个OK的手势，便看到方方妈妈脸颊上的泪水和脸上抑制不住的笑容。那一刻，可能就是作为一名医护人员最幸福的瞬间了吧……

　　邯报融媒体记者 王梦洁